Nationales Register soll Gen- und Zelltherapien erfassen

Fachgesellschaften aus dem Anwendungsbereich von Gen- und Zelltherapien sowie das Berlin Institute of Health (BIH) als koordinierende Institution der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien und das INTEGRATE-ATMP-Konsortium haben den Verein „Nationales Gen- und Zelltherapieregister Deutschland e.V. (nGCT-R)“ gegründet.

Ziel des nGCT-R ist die Verstetigung und der Ausbau einer zentralen digitalen Infrastruktur, die die Anwendung innovativer Gen- und Zelltherapien in Deutschland systematisch und unabhängig erfasst. Das an die Infrastruktur angeschlossene Register schafft den Gründern zufolge eine verlässliche Langzeit-Datenbasis, um die Wirksamkeit und Sicherheit dieser innovativen Behandlungsformen indikations- und fachbereichsübergreifend zu bewerten und so Forschung, Versorgung und das Gesundheitssystem insgesamt zu stärken.

Neue therapeutische Optionen bei schwer behandelbaren Erkrankungen

Gen- und Zelltherapien eröffnen neue Chancen für Patienten mit bislang schwer behandelbaren Erkrankungen. Bereits heute finden sie im Rahmen der Regelversorgung Anwendung bei hämatologischen, onkologischen, immunologischen, autoimmunen und genetisch bedingten Erkrankungen. Zum Teil besteht für diese Produkte begrenzte Evidenz aus Studiendaten, sodass eine unabhängige, systematische Begleitung im Versorgungsalltag und Langzeitdatenerfassung entscheidend sind, um Nutzen und Risiken der neuen Therapien transparent zu erfassen und das daraus resultierende Wissen für die Öffentlichkeit zugänglich zu machen.

Viele schwer behandelbare Erkrankungen manifestieren sich bereits im Kindes- und Jugendalter, wodurch diese Therapieansätze eine besondere Relevanz für die Kinder- und Jugendmedizin besitzen. Hier stellen Gen- und Zelltherapien einen zentralen Innovationsbereich der modernen Medizin dar und eröffnen insbesondere bei bislang schwer behandelbaren Erkrankungen neue therapeutische Optionen. Exemplarisch hierfür steht die Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA). Darüber hinaus hat sich die CAR-T-Zelltherapie als vielversprechender immuntherapeutischer Ansatz etabliert, der insbesondere in der Behandlung pädiatrischer maligner Erkrankungen wie des Neuroblastoms neue Perspektiven eröffnet.

Zweck und Aufgaben des Vereins

Der Verein verfolgt ausschließlich gemeinnützige Ziele im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Die zentralen Aufgaben umfassen:

• Systematische Datensammlung zu Wirksamkeit und Sicherheit kommerzieller Gen- und Zelltherapien
• Qualitätssicherung durch standardisierte und vergleichbare Dokumentation an allen Anwendungszentren
• Ausbau und Optimierung eines standortübergreifenden Datenökosystems mit automatisierter Übertragung von Behandlungs- und Labordaten aus Klinischen Informations-Systemen (KIS) ins n-GCT-Register gemäß höchsten Datenschutzstandards
  Wissenstransfer zwischen Forschung, Praxis, Behörden, Krankenkassen, Industrie und Patientenorganisationen
• Öffentliche Aufklärung über Chancen und Risiken der neuen Therapien.
  Unterstützung von unabhängiger Forschung und Datenanalyse durch valide, interoperable Daten und internationale Kooperationen
• Mitwirkung an Standards für Diagnostik und Therapie in Abstimmung mit Fachgesellschaften

Von der öffentlichen Projektförderung zur Langzeitdateninfrastruktur

Mit der Vereinsgründung werden die Vorarbeiten (u. a. der Aufbau eines ATMP[Advanced Therapy Medicinal Products]-Registers) aus dem öffentlich geförderten Innovationsfondsprojekt INTEGRATE-ATMP fortgeführt. Damit soll das gemeinsame Ziel einer dauerhaften, unabhängigen Sammlung und Auswertung von Anwendungsdaten gesichert und institutionell neutralisiert werden – im Einklang mit den im Rahmen der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierten Therapien formulierten Zielen. 

Entscheidende Punkte sind dabei:

1. Das n-GCT-Register in seiner gegenwärtigen Form setzt bereits alle vorgesehenen Qualitätskriterien des aktuellen Entwurfs zum Registerdatengesetz um.

2. Neben der öffentlich zugänglichen Vereinssatzung wurde eine schriftliche Charta für den Zugang und die Nutzung der bereits im Register enthaltenen Gesundheitsdaten verabschiedet, die einen transparenten und für alle wesentlichen Akteure des Gesundheitswesens eindeutig geregelten Zugang zu den gesammelten Daten gewährleistet.

Fachgesellschaften als Träger und weitere Gründungsmitglieder

Das Register wird von den führenden Fachgesellschaften getragen, die zugelassene Gen- und Zelltherapien bereits in der klinischen Routine einsetzen, sowie vom BIH und dem INTEGRATE-ATMP-Konsortium.

Zu den Gründungsmitgliedern des Vereins zählen:

Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO)
Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ)
Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP)
Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseologie (GTH)
Deutsche Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT)
Berlin Institute of Health (BIH) in Verbindung mit der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien
INTEGRATE-ATMP, Koordinierende Stelle am Universitätsklinikum Heidelberg

Perspektive und nächste Schritte

Der Verein wird einen international besetzten wissenschaftlichen Beirat einsetzen, der die strategische und fachliche Ausrichtung des Registers begleitet und den Austausch mit der klinischen Fachwelt fördert. Die Registerdaten sollen zur Evidenzgenerierung durch transparente Erfassung von Wirksamkeit und Sicherheit und als Grundlage für Entscheidungen von Krankenkassen und Gesundheitspolitik genutzt werden.

Zukünftig ist vorgesehen, das Register auf weitere Fachgebiete mit neuen Zulassungen im Bereich der Gen- und Zelltherapien, etwa in der Ophthalmologie und Dermatologie, auszuweiten und Politik, Krankenkassen, Behörden sowie die pharmazeutische Industrie engmaschig und strukturiert in die strategische Weiterentwicklung einzubinden.