Neue mRNA-Therapie könnte Reparatur geschädigter Lungen ermöglichen

Je nach Art und Lage von Schäden an der Lunge sind diese für eine Therapie schwer erreichbar. US-Forscher berichten nun über eine Kombination aus mRNA und einem neuen Lipid-Nanopartikel, die sich injizieren ließe.

„Die Lunge ist ein schwer zu behandelndes Organ, da sowohl dauerhafte als auch vorübergehende Schäden oft in tieferen Regionen auftreten, wo Medikamente nicht so leicht hinkommen“, erläutert Studienautorin Dr. Elena Atochina-Vasserman, Assistenzprofessorin für Infektionskrankheiten an der University of Pennsylvania und Forscherin am Penn Institute for RNA Innovation. „Selbst intravenös verabreichte Medikamente verteilen sich unspezifisch. Das macht einen gezielten Ansatz wie den unseren besonders wertvoll.“

Organspezifische Transporter für die mRNA

Lipid-Nanopartikel als mRNA-Abgabesystem kamen schon in den mRNA-Impfstoffen gegen COVID-19 zum Einsatz. In ihrer Studie verbanden die Wissenschaftler mRNA mit nur einem einzigen einzigartigen Lipid-Nanopartikel – ionisierbaren amphiphilen Janus-Dendrimeren (IAJDs), die aus natürlichen Materialien gewonnen werden. Ältere Forschungsarbeiten an der University of Pennsylvania hatten ergeben, dass diese IAJDs organspezifisch sind. Das macht sie zu einem guten Kandidaten, um mRNA gezielt in die Lunge zu schicken. Wenn sie die Lunge erreicht, weist die mRNA das Immunsystem an, den transformierenden Wachstumsfaktor Beta (TGF-b) zu erzeugen – ein Signalmolekül, das für den Körper zur Reparatur von Gewebe essenziell ist.

„Diese Studie markiert die Geburt einer neuen mRNA-Abgabeplattform mit eigenen Stärken und Potenzialen jenseits der ursprünglichen mRNA-LNPs“, erklärt Dr. Drew Weissman. Der Nobelpreisträger des Jahres 2023 ist Mitautor der Studie und Leiter des Penn Institute for RNA Innovation. „Während die Verwendung anderer Lipidnanopartikel hervorragend zur Vorbeugung von Infektionskrankheiten geeignet ist, muss diese neue Plattform nicht nur spezifisch für die Lunge sein, sondern erfordert auch nicht eine Lagerung bei so extrem niedrigenTemperaturen. Sie ist auch noch einfacher herzustellen.“

Percec ergänzt: „Zwar steht die Lunge im Mittelpunkt dieser Studie, doch die Methode wird auch für Therapien für andere Organe untersucht werden.“ So steht die Erforschung eines ähnlichen Ansatzes gegen Infektionen in der Milz auf der Agenda.