Neues Forschungsprojekt über seltene Nieren-Erkrankung

Das Bundesministerium für Bildung und Forschung fördert mit 400.000 Euro und über eine Laufzeit von drei Jahren ein neues Forschungsprojekt an der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) über die seltene Nieren-Erkrankung fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS).

Idiopathische FSGS (fokal segmentale Glomerulosklerose) ist eine seltene Erkrankung, die schätzungsweise 2000 Menschen in Deutschland betrifft. Sie führt häufig zu einem irreversiblen Verlust der Nierenfunktion und lebenslangen Bedarf an Dialyse. Aufbauend auf jüngsten Fortschritten in Methoden und Erkenntnissen in die Mechanismen von FSGS, will das Konsortium zentrale Fragestellungen bezüglich der Krankheitsentstehung, Diagnose und neuen Therapien beantworten.

Zwei Teilprojekte befassen sich mit neuen Konzepten der Krankheitsentstehung von FSGS im Zebrafisch-Modellsystem. Zum einen werden Stoffwechselursachen als potentielle Auslöser für FSGS, zum anderen das zelluläre Verhalten der Podozyten mit Live Imaging und Signalweganalyse untersucht.

In präklinischen Studien werden Untersuchungen zur sogenannten first-line Glucocorticoid-Therapie der Proteinurie durchgeführt. Außerdem soll erforscht werden, ob die Progression zum irreversiblen Verlust der Nierenfunktion pharmakologisch verlangsamt werden kann. Schnelle klinische Anwendung wird durch drei spezialisierte ambulante Kliniken für FSGS Patienten in Aachen, Freiburg und Hannover garantiert.

Die FSGS wird durch einen im Blut zirkulierenden Faktor, der bislang noch nicht identifiziert worden ist, und/oder genetische Mutationen ausgelöst. Der Forschungsverbund „STOP-FSGS“ forscht seit etwas mehr als drei Jahren zu Ursachen, Diagnostik und Therapieansätzen der primären FSGS und will zentrale Fragestellungen bezüglich der Krankheitsentstehung, Diagnose und neuen Therapien beantworten.

Das nun geförderte Forschungsprojekt am Universitätsklinikum Erlangen der FAU untersucht die krankheitsauslösende Faktoren auf ihren Wirkmechanismus hat das Ziel einer schnellen klinischen Anwendung. 

Am Forschungsverbund „STOP-FSGS“ sind neben Prof. Dr. Mario Schiffer, Lehrstuhl für Innere Medizin IV und Klinikdirekt der Medizinischen Klinik 4 – Nephrologie und Hyertensiologie, Forscher der RWTH Aachen, der Universitätsmedizin Greifswald und der Universität Freiburg beteiligt: 

https://www.research4rare.de/forschungsverbuende/stop-fsgs/