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Liebe Leserinnen und Leser,
bislang gibt es für Patienten mit Morbus Huntington keine Therapie, die den Krankheitsverlauf beeinflussen kann. Es besteht nur die Möglichkeit einer symptomatischen Behandlung, um den Betroffenen eine möglichst gute Lebensqualität zu erhalten.
Nun machen aber aktuelle Studiendaten aus Großbritannien Hoffnung, dass sich diese Situation bald drastisch ändern könnte: Eine neuartige Gentherapie, die die Bildung von krankmachendem Huntingtin im Striatum verhindert, konnte die Krankheitsprogression in der Phase-I/II-Studie um bis zu 75 Prozent verlangsamen. Zudem stellten die Forschenden nach drei Jahren Nachbeobachtungszeit eine Abnahme des Neurofilament-Leichtketten-Spiegels im Liquor der Studienteilnehmer gegenüber Studienbeginn fest, was auf neuroprotektive Eigenschaften der Therapie hindeutet. Einen Zulassungsantrag für die Therapie, die man wohl guten Gewissens als Game Changer bezeichnen kann, will der Hersteller im ersten Quartal 2026 stellen.
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