|
Liebe Leserinnen und Leser des Kompakt Kinder- und Jugendmedizin,
bei vier von fünf Kindern, die schwerhörig oder gehörlos zur Welt kommen, ist die Beeinträchtigung genetisch bedingt, beispielsweise durch eine Mutation des Otoferlin(OTOF)-Gens. Diese bewirkt, dass die Cochlea den Schall zwar aufnimmt, die Signale aber nicht an den Hörnerv weiterleiten kann. Bislang erhielten diese Kinder ein Cochlea-Implantat, nun untersucht eine internationale Studie einen neuen Therapieansatz: die Einschleusung einer intakten Kopie des OTOF-Gens direkt in die Cochlea. Ziel ist es, den ursprünglichen Gendefekt zu beheben und die Signalleitung wiederherzustellen. Die ersten Ergebnisse der Studie sind vielversprechend: So zeigen zehn von bislang elf Teilnehmenden nach der gentherapeutischen Behandlung zum Teil deutliche Verbesserungen des Hörvermögens. In Deutschland wurde jüngst das erste Kind in die Studie eingeschlossen und behandelt, weitere Studienteilnehmer sind willkommen und können sich an die Studienzentrale in Tübingen wenden.
Die ausführlichen Informationen zur CHORD-Studie sowie weitere interessante Neuigkeiten finden Sie im heutigen Newsletter.
Eine aufschlussreiche Lektüre und ein erholsames Wochenende wünscht Ihnen
|
