Leopoldina empfiehlt nationale Strategie für die Forschung an RNA-basierten Therapien

Ob Infektionskrankheiten, seltene Gendefekte oder Krebs: RNA-basierte Medizin eröffnet neue Perspektiven für die Behandlung unterschiedlichster Erkrankungen. Die Leopoldina sieht großes Potenzial – und fordert eine nationale Strategie, um Forschung und Entwicklung in Deutschland voranzubringen.

Die mRNA-basierten COVID-19-Impfstoffe haben RNA-basierte Medizin einer breiten Öffentlichkeit bekannt gemacht. Doch die potenziellen Anwendungsmöglichkeiten sind vielfältiger: Herz-Kreislauf- und Stoffwechsel-Erkrankungen, Krebs, neurologische Krankheiten, Infektionskrankheiten sowie seltene genetische Erkrankungen. Für Schlagzeilen sorgten beispielsweise jüngst die ersten Phase-III-Daten zu einem mRNA-Impfstoff beim Melanom (wir berichteten).

Welche Chancen das Forschungsgebiet bietet, analysiert die Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina in der Stellungnahme „RNA-basierte Medizin: Ansätze, Potenziale und Herausforderungen“. Das Papier beschreibt den aktuellen Stand von Forschung und Anwendung, diskutiert ethische Fragen und empfiehlt Deutschland eine nationale Forschungsstrategie.

Hoffnungsträger für seltene Erkrankungen

RNA-Moleküle können zahlreiche Prozesse und biochemische Reaktionen in einer Zelle beeinflussen. Das macht sie für die medizinische Forschung interessant. „Die RNA-Moleküle sind chemisch nach bekannten Regeln aufgebaut, so lässt sich die gleiche Technologie auf viele verschiedene Krankheiten anwenden – vom seltenen Gendefekt bis zur weit verbreiteten Volkskrankheit“, sagt Prof. Jörg Vogel, Direktor des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung (HIRI) in Würzburg und Sprecher der Leopoldina-Arbeitsgruppe „RNA-basierte Therapien“.

Deutschland verfüge über eine starke Grundlagenforschung und hohe Expertise in Biomedizin und Nukleinsäurechemie, so Vogel weiter. Doch damit dieses Potenzial auch bei den Patientinnen und Patienten ankommen könne, müssten Ausbildung, Forschung, Translation, Regulierung und Produktion strategisch enger verzahnt werden.

Mit der RNA-basierten Medizin verbinden sich insbesondere Hoffnungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen, die in mehr als 70 Prozent der Fälle genetische Ursachen haben. In Deutschland gibt es rund vier Millionen Betroffene. Die RNA-Technologie soll helfen, Therapien für kleine Patientengruppen gezielter und flexibler zu entwickeln als mit herkömmlichen Verfahren.

Auch eine Frage der Gerechtigkeit

Auf der anderen Seite bestehen allerdings auch Bedenken, zum Beispiel hinsichtlich der Kosten solcher Therapien und potenzieller Nebenwirkungen. Deswegen werden in der Stellungnahme ethische Aspekte wie die gerechte Teilhabe an neuen Möglichkeiten der Medizin, die Bezahlbarkeit im Gesundheitswesen und die gesellschaftliche Akzeptanz und Sicherheit RNA-basierter Medizin diskutiert.

„Mit den medizinischen Fortschritten entstehen auch Fragen der Gerechtigkeit – etwa, wer Zugang zu diesen neuen Therapien erhält und wie sie sich solidarisch finanzieren lassen“, sagt die Medizinethikerin Prof. em. Claudia Wiesemann, Mitglied der Leopoldina-Arbeitsgruppe. So dürften Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht benachteiligt werden, nur weil ihre Behandlung zunächst teuer erscheine.

„Wichtig ist ein enger Austausch der Forschung mit Patientenorganisationen. Zudem muss einer übersteigerten Hoffnung auf Heilung sachlich begegnet werden und es müssen die aktuellen Entwicklungen und Ansätze in der Forschung transparent sowie verständlich erklärt werden“, betont Wiesemann.

RNA-basierte Medizin in Deutschland

Um das Potenzial der RNA-basierten Medizin zu nutzen und die Forschung in Deutschland daran zu stärken, empfiehlt die Stellungnahme eine nationale Strategie. Diese sieht die gezielte Förderung translationaler Forschung vor. Zudem benötige erfolgreiche Forschung innovationsfreundliche regulatorische Rahmenbedingungen, ohne jedoch die Sicherheitsstandards abzusenken. Eine nationale Strategie zur Förderung RNA-basierter Medizin müsse den Ausbau von Produktionskapazitäten und die Sicherung von Lieferketten sowie nachhaltige Investitionen in Ausbildung und Fachkräftenachwuchs ermöglichen.

Die Stellungnahme wurde von der interdisziplinär besetzten Arbeitsgruppe „RNA-basierte Therapien“ erarbeitet. Beteiligt waren Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus den Fächern Mikrobiologie, Biochemie, Pharmazie, Immunologie, Medizin und Medizinethik.