Schwere aplastische Anämie: Haploidente Knochenmarktransplantation erzielt gute Ergebnisse

Auch die Knochenmarktransplantation von halbkompatiblen Familienspendern kann bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit schwerer aplastischer Anämie gute Behandlungsergebnisse erzielen. Eine Studie des Johns Hopkins Children’s Center (USA) zeigt eine Gesamtüberlebensrate von 96 Prozent sowie niedrige Raten schwerer Komplikationen.

Die schwere aplastische Anämie (SAA) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Knochenmarks, bei der die Bildung gesunder Blutzellen ausfällt. Eine Knochenmarktransplantation gilt als einzige potenziell kurative Therapie. Ein vollständig passender Geschwisterspender steht jedoch nur für etwa 25 bis 30 Prozent der Betroffenen zur Verfügung. Die Suche nach geeigneten Fremdspendern ist oft zeitraubend und gestaltet sich insbesondere für Patienten ethnischer Minderheiten im Registerverbund häufig schwierig.

Schnelle Verfügbarkeit durch haploidente Familienspender

Ein Forscherteam am Johns Hopkins Kimmel Comprehensive Cancer Center untersuchte daher retrospektiv die Outcomes von 31 Patienten im Alter von zwei bis 20 Jahren, die zwischen 2014 und 2024 wegen einer erworbenen SAA behandelt wurden. Darunter befanden sich sowohl behandlungsnaive Patienten als auch Fälle mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung. Insgesamt 23 Patienten erhielten eine konditionierende Behandlung reduzierter Intensität (RIC) in Kombination mit Post-Transplantat-Cyclophosphamid (PTCy) zur Prophylaxe einer Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) – davon 21 mit haploidenten Spendern und zwei mit Geschwisterspendern. Eine Kontrollgruppe von acht Patienten wurde nach dem bisherigen Standardansatz mit passenden Geschwisterspendern versorgt.

Hohe Überlebensrate und dauerhafter Spenderchimerismus

Von den 23 Patienten, die posttransplantativ mit Cyclophosphamid behandelt wurden, überlebten 22, was einer Gesamtüberlebensrate von 96 Prozent entspricht. Alle 14 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer SAA überlebten, ebenso wie acht von neun behandlungsnaiven Kindern.

Die Forscher stellten zudem fest, dass sich die transplantierten Spenderzellen bei fast allen Patienten, die nach dem neueren Ansatz behandelt wurden, erfolgreich etablierten und weiterhin gesunde Blutzellen produzierten. Nach einem Jahr wiesen die überlebenden Patienten mindestens 95 Prozent Spender-abgeleitete Blutzellen auf, was auf eine starke, dauerhafte Transplantatansiedlung hindeutet. Alle überlebenden Patienten waren bei ihrer letzten Nachuntersuchung weiterhin unabhängig von Bluttransfusionen.

Seltene GVHD-Raten und gute Verträglichkeit

Schwere Fälle einer akuten oder chronischen GVHD traten in der PTCy-Gruppe äußerst selten auf. Ein Jahr nach der Transplantation benötigten 95 Prozent der überlebenden Patienten keine immunsuppressive Medikation mehr. Spätkomplikationen blieben gering und beschränkten sich auf vereinzelte Fälle von Nierenfunktionsstörungen oder hormonellen Unregelmäßigkeiten.

Das Team um Erstautorin Dr. Margarita Dionysiou betont, dass der haploidente Ansatz mit PTCy die Wartezeit auf ein Transplantat entscheidend verkürzen kann. Die Methode biete jungen SAA-Patienten eine sichere, rasch verfügbare und hochwirksame Heilungschance und könnte künftig bereits in der Erstlinie eingesetzt werden. Die Autoren weisen aber auch darauf hin, dass es sich um eine relativ kleine Studie handelte und eine längere Nachbeobachtungszeit erforderlich ist, um mögliche Spätfolgen vollständig beurteilen zu können. (ej/BIERMANN)