Tag der Seltenen Erkrankungen: Kinder sind besonders betroffen

Am Tag der Seltenen Erkrankungen macht die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) darauf aufmerksam, dass Kinder von der Problematik besonders betroffen sind: Zum einen gibt es kaum Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen, und wenn doch, sind diese nicht für Kinder zugelassen.

Rund 8000 Erkrankungen zählen zu den „Seltenen“, und 80 Prozent werden bereits in den ersten Lebensjahren manifest. Als Seltene Erkrankung gilt eine Krankheit, wenn weniger als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind. Gerade hier sind Arzneimittelzulassungen eher die Ausnahme als die Regel.

Kinderarzneimittel zu entwickeln, lohnt sich nicht – Studien sind sehr teuer und aufwendig, der Markt ist zu klein, somit werden viele Kinder in Deutschland off-label mit Medikamenten behandelt, für die keine Zulassung in dieser Altersgruppe vorliegt. “Man sollte meinen, dass Lösungsansätze begeistert aufgegriffen und umgesetzt werden. Die Realität allerdings sieht anders aus”, kritisierte die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) in einer Stellungnahme zum Tag der Seltenen Erkrankungen.

Als Beispiel nannte sie das Adrenogenitales Syndrom (AGS), das mit einer Häufigkeit von 1/13.000 auftritt. Die betroffenen Säuglinge brauchen eine dauerhafte Behandlung mit Hydrocortison, das nicht ausreichend gebildet wird. Hydrocortison ist ein Hormon, das als Arzneimittelwirkstoff ohne Altersbeschränkung zugelassen ist, allerdings in Tablettenform für Erwachsene. Ein Säugling benötige jedoch eine viel geringere Dosis und könne diese in Tablettenform einnehmen. Hierfür wurde eine neue Zubereitung in Form eines Saftes mit geringer Konzentration entwickelt und im Rahmen eines PUMA-Verfahrens zugelassen (Paediatric-Use Marketing Authorisation). Obwohl der Wirkstoff bekannt sei und lediglich eine kindgerechten Darreichungsform entwickelt worden sei, sei die Zulassung nach G-BA Vorgaben wie bei Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen einer frühen Nutzenbewertung unterzogen worden, kritisierte die DGKJ. Mit dem Ergebnis, dass der Zusatznutzen nicht anerkannt wurde.

„Problematisch bei diesem Prüfprozess war“, sagte DGKJ-Generalsekretär Burkhard Rodeck, „dass hier nur der Wirkstoff auf seinen Zusatznutzen geprüft wurde. Hydrocortison ist Hydrocortison. Da gibt es keinen Zusatznutzen. Der enorme Vorteil für Kinder wäre hier aber aus der Form entstanden, den das neue Granulat gegenüber einer Fertigtablette bietet, durch eine sehr präzise Dosierung für jede Altersstufe und durch das leichtere Einnehmen. Dieser Nutzen einer sehr viel kindgerechteren Form gegenüber der großen Tablette, die eventuell noch geteilt und zerbröselt werden muss, wurde nicht berücksichtigt.“

Kinderarzneimittel: zu viele Hürden

Der Gemeinsame Bundesausschuss G-BA habe damit den pädiatrischen Bedarf vollends übergangen und dem dringend benötigten Medikament die Anerkennung seines Zusatznutzens und damit der Erstattung durch die Krankenkassen versagt, kritisierte die DGKJ. Dies sei ein Beispiel, wie “ein Regelwerk an der Versorgungsrealität und der -notwendigkeit unserer Kinder und Jugendlichen komplett vorbei” geplant werde.

Dies sei auch ein negatives Signal für alle Arzneimittelhersteller: Die Investition in die Entwicklung von speziellen pädiatrischen Dosierungen habe schlichtweg zu viel Hürden zu nehmen. In den vergangenen zehn Jahren sei dies nur vier Präparaten gelungen, konstatierte die DGKJ,