Mehr erfahren zu: "ADPKD: Mit der Genschere gegen erbliches Nierenleiden" ADPKD: Mit der Genschere gegen erbliches Nierenleiden Mutationen, die zu autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) führen, haben Berliner Forschende jetzt in Zellen von Mäusen und Menschen per CRISPR/Cas9 repariert. Bei Mäusen konnte das Team so ein wichtiges Symptom […]
Mehr erfahren zu: "Humane Organoide und Organ-on-Chip-Technologie ebnen Weg für neue Gentherapie" Humane Organoide und Organ-on-Chip-Technologie ebnen Weg für neue Gentherapie Forschenden ist es gelungen, die Wirksamkeit einer Gentherapie gegen ein Symptom der seltenen Kinderdemenz „CLN2 – Batten-Syndrom“ in einem menschlichen Netzhautmodell nachzuweisen – ohne Tierversuche.
Mehr erfahren zu: "Usher-Syndrom: MHH-Forscher will Gentherapie gegen erblichen Sehverlust entwickeln" Usher-Syndrom: MHH-Forscher will Gentherapie gegen erblichen Sehverlust entwickeln Prof. Axel Schambach erhält zum zweiten Mal den Proof of Concept Grant für seine Forschung zum Usher-Syndrom. Im neuen Projekt EuroVision soll die Gentherapie auf das Auge ausgeweitet werden.
Mehr erfahren zu: "Hämoglobinopathien: Verbesserte Lebensqualität nach Gentherapie" Weiterlesen nach Anmeldung Hämoglobinopathien: Verbesserte Lebensqualität nach Gentherapie Bei Patienten mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie könnte die CRISPR-basierte Gentherapie Exagamglogen Autotemcel die empfundene Lebensqualität deutlich verbessern und vor allem jüngeren Patienten ein normales Leben ermöglichen, wie die Ergebnisse zweier […]
Mehr erfahren zu: "Gentherapie nach der Geburt könnte Kinder jahrelang vor HIV schützen" Gentherapie nach der Geburt könnte Kinder jahrelang vor HIV schützen Eine präklinische Tierstudie in „Nature“ zeigt, dass eine einzige Injektion einer Gentherapie kurz nach der Geburt einen jahrelangen Schutz vor einer HIV-Infektion bieten kann. Davon könnten vor allem Kinder in […]
Mehr erfahren zu: "nAMD: Neuartige Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse" nAMD: Neuartige Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse In einer chinesischen Studie wurde ein neuer vielversprechender Gentherapieansatz zur Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) vorgestellt.
Mehr erfahren zu: "Gentherapie für autosomal rezessive Taubheit: „OTOF ist erst der Anfang“" Weiterlesen nach Anmeldung Gentherapie für autosomal rezessive Taubheit: „OTOF ist erst der Anfang“ Das Hörvermögen von zehn Patienten mit autosomal rezessiver Taubheit aufgrund eines fehlerhaften Otoferlin-Gens (OTOF) konnte erfolgreich verbessert werden, wie aktuelle Forschungsergebnisse aus China zeigen.
Mehr erfahren zu: "Gentherapie zur Behandlung der Überaktiven Blase und Dranginkontinenz bei Frauen" Weiterlesen nach Anmeldung Gentherapie zur Behandlung der Überaktiven Blase und Dranginkontinenz bei Frauen In einer Phase-IIa-Studie mit Frauen, die an Überaktiver Blase (OAB) litten, war die Behandlung mit einer neuartigen Gentherapie im Vergleich zu Placebo mit Verbesserungen hinsichtlich der Wirksamkeit und der von […]
Mehr erfahren zu: "Netzhautdegenerationen: Neue Instrumente zur Behandlung in fortgeschrittenen Krankheitsstadien" Netzhautdegenerationen: Neue Instrumente zur Behandlung in fortgeschrittenen Krankheitsstadien Ein US-amerikanisches Forscherteam hat neuartige Promotoren entwickelt, die eine starke und spezifische Genexpression in Stäbchen- und Zapfenphotorezeptoren in mittleren bis späten Krankheitsstadien bewirken. Diese könnten neue und verbesserte Möglichkeiten für […]