Mehr erfahren zu: "Von Künstlicher Intelligenz bis Gentherapie: Zukünftige Strategien gegen Krebs und Blutkrankheiten" Von Künstlicher Intelligenz bis Gentherapie: Zukünftige Strategien gegen Krebs und Blutkrankheiten Im Mittelpunkt der diesjährigen DGHO-Frühjahrstagung am 14. März 2025 standen aktuelle Entwicklungen in der Hämatologie und Medizinischen Onkologie, insbesondere wurde die Rolle von Künstlicher Intelligenz (KI) und Large Language Models […]
Mehr erfahren zu: "Rückwärtsgang bei Herzinsuffizienz: Neue Gentherapie im Tiermodell induziert reverses Remodeling" Rückwärtsgang bei Herzinsuffizienz: Neue Gentherapie im Tiermodell induziert reverses Remodeling In einem Modell herzinsuffizienter Schweine konnte eine neue Gentherapie die Auswirkungen der Herzinsuffizienz umkehren und die Herzfunktion der Tiere wiederherstellen.
Mehr erfahren zu: "Gentherapie für Hereditäres Angioödem: Phase-II-Studienergebnisse vielversprechend" Gentherapie für Hereditäres Angioödem: Phase-II-Studienergebnisse vielversprechend Wie eine kürzlich veröffentlichte Phase-II-Studie belegt, reicht eine Behandlung mit einer CRISPR-Cas9-basierten Gen-Editierungstherapie aus, um die tägliche Medikation von Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) zu ersetzen.
Mehr erfahren zu: "Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen" Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen Bei ihrer Auftaktveranstaltung am 28. Oktober 2024 hat die European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) ihre Pläne im Kontext der EU-Forschungsstrategie für Seltene Erkrankungen präsentiert.
Mehr erfahren zu: "CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken" CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken Zwei Beiträge im „New England Journal of Medicine“ beschreiben die Langzeitergebnisse der Gentherapie bei Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) und weisen auf Sicherheitsbedenken hin: Einige Patienten entwickelten Blutkrebs.
Mehr erfahren zu: "Hämophilie: Gentherapie jetzt in Hannover möglich" Hämophilie: Gentherapie jetzt in Hannover möglich Das Hämophilie-Zentrum der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) ist eines der ersten in Deutschland, die diese Gentherapie bei Hämophilie A und B durchführen dürfen.
Mehr erfahren zu: "Vielversprechender Ansatz für genetisch bedingten Hörverlust" Vielversprechender Ansatz für genetisch bedingten Hörverlust US-amerikanische Forschende konnten mittels Genome-Editing das Gehör erwachsener Mäuse mit erblicher Taubheit im präklinischen Modell wiederherstellen. Im Fokus der Studie: die seltene autosomal dominante Taubheit 50 (DFNA50).
Mehr erfahren zu: "„Vorgeschichte“ der Nervenerkrankung SMA könnte Chancen für bessere Behandlung bieten" „Vorgeschichte“ der Nervenerkrankung SMA könnte Chancen für bessere Behandlung bieten Für die Suche nach besseren Behandlungsmöglichkeiten bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) lenken Forschende nun den Blick auf bisher unerkannte Anomalien in der Embryonalentwicklung. Sie berufen sich dabei auf Untersuchungen an Organoiden. […]
Mehr erfahren zu: "Erblich bedingte Lungenerkrankungen und Sehverlust: Forschung an Gentherapien" Erblich bedingte Lungenerkrankungen und Sehverlust: Forschung an Gentherapien Forschende, die mit Lipid-Nanopartikeln arbeiten, haben neuartige Transporter entwickelt, die Lunge und Augen erreichen können – ein wichtiger Schritt in Richtung Gentherapie für Erbkrankheiten wie Mukoviszidose und angeborenen Sehverlust.