Mehr erfahren zu: "NanoGen – neue Technologie für die Zell- und Gentherapie" NanoGen – neue Technologie für die Zell- und Gentherapie Das Fraunhofer-Institut für Produktionsanlagen und Konstruktionstechnik IPK und die Charité – Universitätsmedizin Berlin erforschen gemeinsam einen neuen Ansatz für eine wirksame, sichere und kostengünstige Behandlung von Autoimmunpatienten.
Mehr erfahren zu: "Angeborene Gehörlosigkeit: Gentherapiestudie bei Kindern" Angeborene Gehörlosigkeit: Gentherapiestudie bei Kindern An der Klinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde des Uniklinikums Tübingen wurde im Rahmen einer klinischen Studie in Deutschland erstmals ein Kind gentherapeutisch behandelt, das wegen einer Mutation des Otoferlin-Gens […]
Mehr erfahren zu: "Genom-Editing-Ansatz für erblich bedingten Hörverlust" Genom-Editing-Ansatz für erblich bedingten Hörverlust Japanische Forschende haben ein Gentherapie-Ansatz entwickelt, die erblich bedingte Taubheit heilen könnte, die auf einer Mutation des GJB2-Gens beruht. Dabei dienen Adeno-assoziierte Viren (AAV) als Vektor.
Mehr erfahren zu: "ENVLPE: Intelligente Transportsysteme für die Gentherapie" ENVLPE: Intelligente Transportsysteme für die Gentherapie Ein Forschungsteam von Helmholtz Munich und der Technischen Universität München hat ein fortschrittliches Transportsystem für molekulare Werkzeuge zur Gen-Editierung wie die des CRISPR/Cas9-Systems entwickelt. Dieses ermöglicht nun eine erheblich höhere […]
Mehr erfahren zu: "Von Künstlicher Intelligenz bis Gentherapie: Zukünftige Strategien gegen Krebs und Blutkrankheiten" Von Künstlicher Intelligenz bis Gentherapie: Zukünftige Strategien gegen Krebs und Blutkrankheiten Im Mittelpunkt der diesjährigen DGHO-Frühjahrstagung am 14. März 2025 standen aktuelle Entwicklungen in der Hämatologie und Medizinischen Onkologie, insbesondere wurde die Rolle von Künstlicher Intelligenz (KI) und Large Language Models […]
Mehr erfahren zu: "Rückwärtsgang bei Herzinsuffizienz: Neue Gentherapie im Tiermodell induziert reverses Remodeling" Rückwärtsgang bei Herzinsuffizienz: Neue Gentherapie im Tiermodell induziert reverses Remodeling In einem Modell herzinsuffizienter Schweine konnte eine neue Gentherapie die Auswirkungen der Herzinsuffizienz umkehren und die Herzfunktion der Tiere wiederherstellen.
Mehr erfahren zu: "Gentherapie für Hereditäres Angioödem: Phase-II-Studienergebnisse vielversprechend" Gentherapie für Hereditäres Angioödem: Phase-II-Studienergebnisse vielversprechend Wie eine kürzlich veröffentlichte Phase-II-Studie belegt, reicht eine Behandlung mit einer CRISPR-Cas9-basierten Gen-Editierungstherapie aus, um die tägliche Medikation von Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) zu ersetzen.
Mehr erfahren zu: "Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen" Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen Bei ihrer Auftaktveranstaltung am 28. Oktober 2024 hat die European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) ihre Pläne im Kontext der EU-Forschungsstrategie für Seltene Erkrankungen präsentiert.
Mehr erfahren zu: "CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken" CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken Zwei Beiträge im „New England Journal of Medicine“ beschreiben die Langzeitergebnisse der Gentherapie bei Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) und weisen auf Sicherheitsbedenken hin: Einige Patienten entwickelten Blutkrebs.