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CRISPR/Cas-Therapie für das Hereditäre Angioödem

Mehrere Patienten mit Hereditärem Angioödem wurden mit einer Einzeldosis einer CRISPR/Cas9-Gentherapie behandelt. Die aktuell veröffentlichten Zwischenergebnisse der Phase-I-Studie zeigen eine dosisabhängige Reduktion des Gesamtplasma-Kallikreins.

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Gentherapie bei Synapsen-bedingter Schwerhörigkeit

Aufbauend auf Pionierarbeiten von Forschenden der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) wurden erstmals Kinder, die an Synapsen-bedingter Schwerhörigkeit leiden, mit einer Gentherapie behandelt. Im Fokus stand einmal mehr das Otoferlin-Gen. Die Schwerhörigkeit […]