Zelltherapie kann Muskelschwund bei Duchenne-Muskeldystrophie bremsen

Eine über den Blutkreislauf verabreichte Zelltherapie verlangsamt den Muskelschwund bei jungen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Da geht aus den Ergebnissen einer Phase-III-Studie hervor, die in „The Lancet“ veröffentlicht wurden.

Die Zelltherapie namens Deramiocel wird aus Spenderzellen hergestellt und über den Blutkreislauf verabreicht. Die aktuelle Studie ist laut Lancet die erste derartige Unterschung bei Jungen und jungen Männern, deren Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bereits fortgeschritten ist. Die Therapie wird aus Herzzellen gewonnen, die für eine Transplantation gespendet wurden, jedoch nicht verwendet werden konnten.

An der HOPE-3-Studie nahmen 106 Jungen und junge Männer im Alter von zehn bis 22 Jahren mit fortgeschrittener DMD teil, die an 20 Studienzentren in den USA behandelt wurden. Sie wurden nach dem Zufallsprinzip entweder der Deramiocel-Gruppe (n=54) oder der Placebo-Gruppe (n=52) zugeordnet. Die Verabreichung erfolgte über ein Jahr hinweg alle drei Monate als Infusion in die Blutbahn ambulant im klinischen Setting.

Herzfunktion bleibt besser erhalten

Nach einem Jahr verloren die Teilnehmer, die Deramiocel erhielten, die Funktionsfähigkeit ihrer Arme langsamer als diejenigen, die das Placebo erhielten. Ihre allgemeine Armbeweglichkeit nahm etwa 54 Prozent langsamer ab als in der Placebo-Gruppe. Ihre Ellenbogenbeweglichkeit verschlechterte sich etwa 65 Prozent langsamer. In der gesamten Studienkohorte zeigte die Therapie keinen eindeutigen Einfluss auf die Pumpfunktion des Herzens. Bei den 64 Teilnehmern, die bereits an einer Herzmuskelerkrankung litten und über geeignete Herzscans verfügten, blieb die Herzfunktion unter Deramiocel jedoch besser erhalten als unter Placebo.

In einer kleineren Gruppe von 22 Teilnehmern, deren Scans vor und nach der Behandlung verglichen werden konnten, stand Deramiocel zudem mit einer geringeren Ausbreitung von Herzvernarbungen in Zusammenhang. Zur Bestätigung dieses Befundes sind den Forschenden zufolge jedoch weitere Untersuchungen erforderlich.

Alle DMD-Patienten könnten profitieren

Die Therapie war im Allgemeinen sicher, während der Studie wurden keine Todesfälle gemeldet. Allergieähnliche Reaktionen traten bei der Behandlung mit Deramiocel häufiger auf (42 %) als in der Placebo-Gruppe (15 %). Fast alle Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer und klangen innerhalb von ein bis zwei Tagen ab. Am häufigsten traten Kopfschmerzen, Husten, Fieber, Übelkeit und Herzrasen auf.

Die Autoren erklären, dass Deramiocel das Potenzial habe, Menschen mit jeder Art von DMD-Mutation zu helfen, da es gezielt auf die durch die Krankheit verursachten Schwellungen und Vernarbungen in den Muskeln einwirkt und nicht auf die Genmutation selbst. Da Herzprobleme eine der Haupttodesursachen bei DMD sind, fordern die Autoren weitere Studien, um zu untersuchen, ob die in der aktuellen Arbeit beobachteten positiven Auswirkungen auf das Herz dazu beitragen, dass die Betroffenen länger leben.

Eine Entscheidung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA über die Zulassung von Deramiocel wird bis zum 22. August dieses Jahres erwartet.