Epidermolysis bullosa: Mesenchymale Stammzellen bremsen die Inflammation

Bei rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) kann die intravenöse Infusion mesenchymaler Stammzellen von Familienspendern Symptome wie Pruritus, Schlafstörungen und Müdigkeit lindern. Zu diesem Ergebnis kommt eine Studie aus Spanien.

Mesenchymale Stammzellen kommen vor allem im Bindegewebe des Knochenmarks, im Fettgewebe und in der Nabelschnur vor. Im Allgemeinen verfügen sie über eine hohe immunmodulatorische Kapazität und die Fähigkeit, Reparaturfaktoren auszuschütten, was sie zu einem Schlüsselelement in der regenerativen Medizin und zu einem viel untersuchten Ansatz für die Behandlung entzündlicher und degenerativer Erkrankungen macht.

Neue Hoffnung auf Linderung von Entzündungen

In der klinischen Phase-I/II-Studie MesenSistem-EB untersuchte das Forscherteam um Dr. María José Escámez, Wissenschaftlerin am Gesundheitsforschungsinstitut Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) und CIBER Rare Diseases (CIBERER) die Verwendung von mesenchymalen Stammzellen, die aus dem Knochenmark familiärer (haploidentischer) Spender gewonnen worden waren. Im Gegensatz zu anderen Ansätzen zielte diese Studie nicht ausschließlich auf die Auffüllung von Kollagen 7 in der Haut ab, sondern darauf, auf das Immunsystem des Patienten einzuwirken.

Die pädiatrischen Patienten vertrugen die Behandlung gut, ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Infusion auftraten. Darüber hinaus gelang es dem Forschungsteam, systemische Entzündungsmarker (wie C-reaktives Protein und Fibrinogen) zu stabilisieren, wodurch sich der Zustand der Patienten während der einjährigen Nachbeobachtungszeit nicht verschlechterte.

„Die infundierten mesenchymalen Stammzellen wirken als Regulatoren des Immunsystems und helfen dabei, den Zustand einer permanenten Entzündung zu kontrollieren, der die Gesundheit und das Wohlbefinden der Patienten beeinträchtigt“, erklärte Studienleiterin Escámez. Dem Forscherteam zufolge sind die Ergebnisse ermutigend: Nach Erhalt von drei Infusionen zeigten die acht pädiatrischen Patienten, die die Studie abgeschlossen hatten, eine allgemeine Verringerung des Juckreizes, eine verbesserte Schlafqualität und ein geringeres Maß an Müdigkeit.

Biomarker für das Behandlungsansprechen identifiziert

Darüber hinaus identifizierten die Forschenden zwei Biomarker, die Moleküle MCP1 und sCD40L, deren Blutspiegel eine Vorhersage darüber ermöglichen, welche Patienten am besten auf die Behandlung ansprechen werden. „Dies stellt einen wichtigen Schritt in Richtung personalisierter Medizin bei seltenen Krankheiten dar“, erklärte Marcela Del Río Nechaevsky, Forscherin am Institut für Bioingenieurwesen der Universidad Carlos III de Madrid und am IIS-FJD.

Die Forscher kommen zu dem Schluss, dass dieser therapeutische Ansatz zu einer grundlegenden ergänzenden Strategie werden könnte, um die Eskalation von Entzündungen in kritischen Phasen der Erkrankung abzuschwächen. „Die klinische Studie MesenSistem-EB legt den Grundstein für zukünftige kombinierte Protokolle, die die Prognose für die Schmetterlingshaut international verändern könnten“, erklärt eine weitere Autorin der Studie, Lucía Martínez Santamaría, Forscherin am Institut für Bioingenieurwesen der UC3M und am IIS-FJD.