MacTel Typ 2: Studie bestätigt Nutzen der ersten zellbasierten Therapie

Für Menschen mit makulären Teleangiektasien (MacTel) Typ 2 gab es lange Zeit keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten. Diese seltene Netzhauterkrankung zerstört allmählich das zentrale Sehvermögen. Jetzt bietet eine neue Untersuchung Belege dafür, dass der Verlust des Sehvermögens mit einem Implantat, das einen neuroprotektiven Wirkstoff freisetzt, verlangsamt werden kann.

Forscher des Scripps Research Institute, La Jolla (USA), und der National Institutes of Health (NIH) haben die Untersuchung geleitet, gesponsert wurde sie vom Unternehmen Neurotech Pharmaceuticals.
„Dies ist ein Schritt, um neu zu definieren, wie wir über Sehverlust denken“, sagt einer der korrespondierenden Autoren, Prof. Martin Friedlander von Scripps Research. Anstatt darauf zu warten, dass Zellen absterben, lernen wir, wie wir sie schützen und bewahren können.“

Die Studie, die am 22. Juli 2025 in „NEJM Evidence“ veröffentlicht wurde*, berichtet über die Ergebnisse von zwei klinischen Phase-III-Studien zur Bewertung von Revakinagene taroretcel-lwey**, einem Implantat, das kontinuierlich ein therapeutisches Protein freisetzt, um das Sehvermögen bei MacTel Typ 2 zu erhalten. Die randomisierten Studien, die an 47 Standorten international durchgeführt wurden, umfassten 228 Teilnehmer; der Verlauf wurde über einen Zeitraum von 24 Monaten beobachtet.

Die Studien folgten laut Mitteilung identischen Designs, nahmen jedoch die Teilnehmer zu unterschiedlichen Zeiten und an unterschiedlichen Orten auf. Während beide Studien gezeigt hätten, dass Revakinagene taroretcel-lwey den Verlust von lichtempfindlichen Netzhautzellen verlangsamte, sei der Effekt in einer Studie stärker gewesen – wahrscheinlich aufgrund von Unterschieden in der Schwere der Erkrankung und anderen Faktoren bei den Teilnehmern, vermuten die Forscher.

Neuroprotektion als Strategie

„Dies ist das erste Mal, dass wir gesehen haben, dass eine Therapie den Verlauf von MacTel entscheidend verändert“, sagt Friedlander. „Es bestätigt, dass Neuroprotektion eine wirksame Strategie sein kann, um das Sehvermögen bei degenerativen Netzhauterkrankungen zu erhalten.“

Das Implantat, so wird erläutert, setze den ziliären neurotrophen Faktor (CNTF) frei, ein natürlich vorkommendes Protein, von dem bekannt sei, dass es Netzhautneuronen schütze. Das Therapeutikum bestehe ebenfalls aus genetisch veränderten Pigmentepithelzellen der Netzhaut, die diese ernähren und stützen würden. Untergebracht seien diese Zellen in einer winzigen Kapsel auf Kollagenbasis, die in den hinteren Teil des Auges implantiert werde. Dank des Kapseldesigns blieben die Zellen vor Immunabstoßung geschützt, während sie kontinuierlich CNTF abgäben – dies ermögliche eine langfristige, lokalisierte Verabreichung des therapeutischen Moleküls.

Messungen der Sehfunktion

Zusätzlich zur Untersuchung der Veränderungen der Netzhautzellen wurden laut Mitteilung in der Studie auch mehrere Messungen der Sehfunktion vorgenommen, so die Mikroperimetrie und die Erfassung der Lesegeschwindigkeit. Die Ergebnisse der Mikroperimetrie hätten eine statistisch signifikante Verlangsamung des Verlustes der Sehfunktion gezeigt. Die Ergebnisse bezüglich der Lesegeschwindigkeit und der Netzhautempfindlichkeit seien jedoch unterschiedlicher gewesen.

Gesamttrend zeigt Nutzen

Trotz der Variabilität, so heißt es weiter, spreche der Gesamttrend in beiden Studien für den langfristigen Nutzen des Implantates, insbesondere dann, wenn die Behandlung vor einem ausgedehnten Zellverlust begonnen werde. Die Teilnehmer hätten das Implantat gut vertragen bei minimalen Nebenwirkungen. Darüber hinaus sei Revakinagene taroretcel-lwey unabhängig vom Sehvermögen oder dem Krankheitsstadium des Teilnehmers wirksam, was darauf hindeute, dass eine frühere Intervention dazu beitragen könne, im weiteren Verlauf von MacTel eine funktionellere Sehkraft zu erhalten.

Weitere Forschungsziele

Als nächstes wollen Friedlander und sein Team bewerten, ob die Ergebnisse länger als 24 Monate anhalten oder sich sogar noch weiter verbessern. Es ist auch geplant, zu untersuchen, warum einige Personen größere Gewinne erzielten als andere, was dazu beitragen könnte, Patientenuntergruppen zu identifizieren, die am ehesten profitieren würden.

Derselbe therapeutische Ansatz könnte den Forschern zufolge möglicherweise über MacTel hinaus für die Behandlung einer Vielzahl neurovaskulärer degenerativer Erkrankungen angepasst werden – einschließlich anderer Erblindungserkrankungen, bei denen der Schutz gefährdeter Nervenzellen von entscheidender Bedeutung sei.

* Link zur Studie: https://evidence.nejm.org/doi/full/10.1056/EVIDoa2400481

** Revakinagene taroretcel-lwey für MacTel Typ 2 wurde im März 2025 durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.