Mannheim: Studie zum Myelodysplastischen Syndrom mit hohem Risiko schließt erste Patienten ein

An der Universitätsmedizin Mannheim (UMM) ist unter der Leitung von Prof. Susanne Saußele und ihrem Team der III. Medizinischen Klinik am 03.07.2025 die multizentrische Studie AZALOX erfolgreich initiiert worden.

Damit ist Mannheim das erste von insgesamt neun Studienzentren in Deutschland, das Patienten in die Studie einschließen kann.

Die Studie richtet sich an Patienten mit Hochrisiko-MDS (Myelodysplastisches Syndrom) oder CMML (Chronische Myelomonozytäre Leukämie). Bei Hochrisiko-MDS besteht außerdem ein erhöhtes Risiko, dass sich die Erkrankung zu einer lebensbedrohlichen Akuten myeloischen Leukämie (AML) entwickelt.

Ziel der Studie ist es, durch eine Kombination aus dem innovativen Prüfpräparat Amsulostat (PXS-5505) und der etablierten Standardtherapie mit 5-Azacitidin die krankhafte Veränderung des Knochenmarks zu beeinflussen, insbesondere die überschüssige Bildung von Fasern in der Stammzellnische, die die Blutneubildung erschwert.

Test der Kombinationstherapie bei Hochrisikopatienten

„Unsere präklinischen Daten deuten darauf hin, dass wir mit dieser Kombinationstherapie die Produktion roter Blutkörperchen wieder anregen können“, erklärt Saußele. „Damit möchten wir langfristig Bluttransfusionen überflüssig machen und das Risiko einer Transformation zur AML senken. Wir hoffen also, mit der Kombinationstherapie eine neue Behandlungsoption für unsere Hochrisikopatienten mit bösartigen Erkrankungen des blutbildenden Systems gefunden zu haben.“

Die Studie wurde im Mai 2025 nach intensiver Vorbereitungszeit genehmigt. Bereits seit 2023 arbeitet das Studienteam an der Umsetzung, 2024 wurde eine Förderung von 1,5 Mio. Euro durch die Deutsche Krebshilfe zugesagt. Die Studienmedikation wird von der australischen Firma Syntara Ltd. gestellt.

Die präklinischen Forschungsarbeiten zur Studie wurden vollständig an der Medizinischen Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg, im Labor der III. Medizinischen Klinik der UMM unter der Leitung von Prof. Daniel Nowak, durchgeführt. Die Studie ist damit ein Beispiel für erfolgreiche Translation „from bench to bedside“ an der Universitätsmedizin Mannheim.

Sehr positive Daten zur Sicherheit liegen schon vor

Die Studie startet in Mannheim direkt mit Patienten (Phase Ib), da bereits erste, sehr positive Daten zur Sicherheit des Prüfpräparats aus einer Studie in einer anderen Krankheitsentität vorliegen. Dabei wird zunächst die optimale Dosierung des Wirkstoffs Amsulostat ermittelt, der oral in Kapselform verabreicht wird. Die Behandlungsdauer beträgt sechs Monate, gefolgt von einer ebenso langen Nachbeobachtungsphase. In der anschließenden Phase II soll die Wirksamkeit der Therapie an einem größeren Patientenkollektiv weiter untersucht werden.

Die „AZALOX“-Studie wird unter der Sponsorenschaft der Universität Heidelberg und in Zusammenarbeit mit dem Koordinierungszentrum für Klinische Studien (KKS) Heidelberg durchgeführt. Neben Mannheim werden in den kommenden Wochen acht weitere Studienzentren der Deutschen MDS-Studiengruppe in Deutschland in die Studie eingebunden.