|
Liebe Leserinnen und Leser des Kompakt Kinder- und Jugendmedizin,
ein bis drei Prozent aller Kinder und Jugendlichen weisen eine Entwicklungsverzögerung auf. Bei einer zunehmenden Zahl an Störungen wird eine genetische Ursache nachgewiesen, was auf der einen Seite den Eltern Gewissheit gibt, auf der anderen Seite auch einen Angriffspunkt für mögliche Präzisionstherapien bietet. In diesem Kontext spielen Antisense-Oligonukleotide (ASOs) eine besondere Rolle, die in die Produktion krankheitsfördernder Proteine eingreifen.
Eine solche ASO-Therapie haben nun Münchner Wissenschaftler bei einem Kind mit einer seltenen genetisch bedingten epileptischen Enzephalopathie erfolgreich eingesetzt und damit wieder einen wichtigen Schritt in Richtung Präzisionsmedizin geschafft. Bestärkt durch diesen Erfolg will das Münchner Team nun ASOs für weitere seltene neuropädiatrische Erkrankungen entwickeln, denn noch sind solche Therapiemöglichkeiten leider spärlich gesät.
Eine aufschlussreiche Lektüre und ein erholsames Wochenende wünscht Ihnen
|
