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Kaskade verschlimmert Speicherkrankheiten

Bei Speichererkrankungen wie der Sandhoff-Krankheit oder dem Tay-Sachs-Syndrom können in den Nervenzellen Ganglioside nicht richtig entsorgt werden, weil wichtige Enzyme fehlen. Wissenschaftler der Universität Bonn zeigen nun, warum diese Ganglioside […]

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Verbesserter Schutz vor SMA durch kombinierte ASO-Therapie

Eine kombinierte Therapie mit SMN– und Neurocalcin Delta (NCALD)-Antisense-Oligonukleotiden (ASO) scheint einen verbesserten Schutz gegen die spinale Muskelatrophie zu bieten als SMN-ASO alleine. Das konnten Wissenschaftler der Universität Köln zeigen.