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Neue molekulare Zielstruktur beim Hochrisiko-Neuroblastom identifiziert

Kölner Forschende haben bei Kindern mit Neuroblastom eine genetische Veränderung im FGFR1-Gen identifiziert, die mit einem besonders aggressiven Krankheitsverlauf verbunden ist. Präklinische Untersuchungen zeigen, dass FGFR-Hemmer einen möglichen Ansatz für […]

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FDA lässt Gentherapie für schwere Immundefizienz zu

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat eine Gentherapie für den schweren Leukozyten-Adhäsionsdefekt Typ I zugelassen – eine genetisch bedingte Erkrankung, die durch wiederkehrende Infektionen und häufig einen frühen Tod gekennzeichnet ist.